従来の抗がん剤治療は、がん細胞そのものを攻撃すると同時に、正常な細胞まで傷つけてしまう副作用の強さが課題だった。これに対し、免疫チェックポイント阻害薬という新たなカテゴリーを切り拓いたニボルマブは、アプローチが根本から異なる。
がん細胞は巧みにブレーキをかけ、本来攻撃してくるはずの免疫細胞（T細胞）の働きを麻痺させてしまう。ニボルマブは、そのブレーキ機構であるPD-1とPD-L1の結合を阻害し、患者自身の免疫システムが再びがん細胞を認識して攻撃できるよう再起動を促す。これが、手術、放射線、従来の抗がん剤に続く「第4の治療法」と呼ばれるがん免疫療法の本質だ。
医薬品医療機器総合機構（PMDA）による厳格な審査を経て、悪性黒色腫から始まった適応疾患は、肺がん、胃がん、食道がん、腎細胞がん、頭頸部がんなど多岐にわたる領域へと広がった。劇的な延命効果を示す症例が報告される一方で、自己免疫が暴走する特有の副作用への対応など、高度な管理体制が求められる専門性の高い薬剤として位置づけられている。
